<p>由倫敦大學學院(UCL)研究人員領(lǐng)導的II期開放標簽臨床試驗發(fā)現(xiàn)，在接受futibatinib治療時，原本面臨生命末期護理的患者存活了長達兩年。</p> <p>&nbsp;</p> <p>去年9月，F(xiàn)OENIX-CCA2試驗的數(shù)據(jù)導致美國食品和藥物管理局(FDA)批準了futibatinib，盡管英國國家臨床優(yōu)化研究所尚未考慮該藥物。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該試驗由Taiho Oncology贊助，在13個國家進行，研究結(jié)果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Futibatinib靶向一種特殊的遺傳改變，稱為FGFR2融合，在約14%的膽管癌中發(fā)現(xiàn)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在英國，每年被診斷為膽管癌(包括膽管癌和膽囊癌)的人中，大約有300人會有這種基因改變。</p> <p>&nbsp;</p> <p>膽管癌的治療方案很少，生存期也很差，患者的平均生存期只有12個月。盡管這種癌癥并不常見，但全球發(fā)病率正在上升。</p> <p>&nbsp;</p> <p>這項國際試驗招募了103名膽管癌患者，他們至少接受過一次化療，但其癌癥已經(jīng)產(chǎn)生耐藥性。研究人員對患者的癌癥腫瘤進行了基因分析(分子譜)，以檢查他們是否在一組特定的基因中發(fā)生了改變，這組基因被稱為成纖維細胞生長因子受體(FGFR)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>這種名為futibatinib的藥物被稱為FGFR-2抑制劑，因為它針對這種遺傳改變。</p> <p>&nbsp;</p> <p>當患者使用futibatinib(口服片劑)治療時，結(jié)果是驚人的。這種藥物在縮小腫瘤大小方面更有效，癌癥縮小了40%以上，而化療只縮小了25%。與化療相比，這種藥物也產(chǎn)生了適度的副作用。</p> <p>&nbsp;</p> <p>接受治療的患者存活了兩年，即使他們已經(jīng)是癌癥晚期，有時在進入試驗之前已經(jīng)嘗試了多達五種其他治療方法。如果沒有這一點，大多數(shù)患者將得到最好的支持性護理。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該論文的歐洲首席作者、資深作者約翰&middot;布里奇沃特教授(倫敦大學學院癌癥研究所和UCLH)說:&ldquo;這些結(jié)果徹底改變了這組患者的治療方法。我們可以提供一種個性化的治療方法，只針對癌癥內(nèi)部的特定變化，而不是用化療這種大槍來治療它們，化療會同時攻擊健康細胞和癌癥。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;患者在試驗中看到的益處是顯著的。對于膽管癌患者來說，檢查他們的癌癥以發(fā)現(xiàn)他們是否有這種異常是很重要的。我們不能錯過這些改變中的任何一個:它們對治療結(jié)果的影響是巨大的。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>目前已有其他FGFR抑制劑在臨床使用，包括一種名為pemigatinib的抑制劑，它已被英國國家保健與健康卓越研究所(NICE)批準在英國使用。然而，已知現(xiàn)有的FGFR抑制劑容易在癌癥內(nèi)部產(chǎn)生耐藥性。實驗室測試表明，這不大可能是福替巴替尼的問題，因為它以更具體的方式靶向FGFR異常，因此可能比現(xiàn)有藥物更有效。</p> <p>&nbsp;</p> <p>研究人員已經(jīng)在研究使用FGFR2抑制劑替代化療作為一線治療的可能性。</p> <p>&nbsp;</p> <p>布里奇沃特教授說:&ldquo;這些試驗現(xiàn)在需要回答的問題不是病人是否應(yīng)該接受這種治療，而是什么時候接受。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;希望這種基因驅(qū)動的治療將成為腫瘤學的新常態(tài)。長期以來，個性化治療一直是癌癥領(lǐng)域的熱門詞，但這項試驗是真的&mdash;&mdash;它證明了個性化治療是可以實現(xiàn)的，并為特定的患者群體帶來巨大的好處。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>膽管癌是一種罕見但具有侵襲性的疾病，惡性(癌細胞)細胞在膽管中形成;腸管:連接肝臟、膽囊和小腸的管網(wǎng)</p> <p>&nbsp;</p> <p>膽管癌慈善機構(gòu)AMMF的首席執(zhí)行官Helen morend解釋說:&ldquo;這次試驗的成功受到AMMF以及我們支持的患者和臨床社區(qū)的熱烈歡迎。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;十多年來，針對無法手術(shù)的膽管癌患者的治療手段很少?；?，雖然它對某些人有一定的效果，但并不是對所有人都有效，直到患者接受了幾個周期的化療，并可能忍受了一些令人難以忍受的副作用，才發(fā)現(xiàn)在減少或穩(wěn)定癌癥方面沒有任何優(yōu)勢，才能知道其有效性。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;現(xiàn)在對于那些膽管癌被證明有FGFR2融合的人來說，futibatinib提供了重要的一步。這不僅是一種更個性化的治療，他們從一開始就知道這對他們的癌癥有積極的影響&mdash;&mdash;帶來了延長生存期的希望，而不是更標準的化療和/或可能提供的最好的支持性護理&mdash;&mdash;而且，作為一種副作用可容忍的口服治療，它比傳統(tǒng)化療有生活質(zhì)量的優(yōu)勢，包括花更少的時間在醫(yī)院和遠離親人。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;這一重要的里程碑強調(diào)了所有HCPs對膽管癌患者進行分子檢測的必要性。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;在美國已經(jīng)被批準的治療方法，我們現(xiàn)在等待NICE在適當?shù)臅r候批準&hellip;&hellip;&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>這是一項國際試驗，主要的歐洲中心設(shè)在國家衛(wèi)生與保健研究所(NIHR) UCLH臨床研究設(shè)施(UCL/UCLH研究伙伴關(guān)系)。在英國的其他網(wǎng)站是蓋伊和圣托馬斯的NHS基金會信托，克里斯蒂NHS基金會信托和莎拉坎農(nóng)研究所。</p> <p>&nbsp;</p> <p>美國FDA已批準將futibatinib用于成纖維細胞生長因子受體(FGFR)遺傳變異的既往治療過的、不能切除的、晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。和試驗中的病人是同一組。</p> <p>&nbsp;</p> <p>參賽國家是:澳大利亞、加拿大、法國、德國、中國香港、意大利、日本、韓國、荷蘭、西班牙、英國、美國。</p> <p>&nbsp;</p> <blockquote> <p>注：本文由院校官方新聞直譯，僅供參考，不代表指南者留學態(tài)度觀點。</p> </blockquote>