<p>當艾米麗和她的丈夫哈里得知他們將成為第一次做父母時，他們從未想過會有任何懷孕并發(fā)癥。</p> <p>&nbsp;</p> <p>但在德克薩斯州奧斯汀進行了18周的解剖超聲檢查后，這對夫婦得到了一些艱難的消息：他們發(fā)育中的孩子患有脊柱裂。同一天，他們還了解到了CuRe試驗，這是加州大學戴維斯分校健康中心（UC Davis Health）世界上第一個將胎兒手術(shù)與干細胞相結(jié)合的脊柱裂治療方法。</p> <p>&nbsp;</p> <p>對艾米麗來說，這是一條他們無法拒絕的生命線。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們沒有 &rsquo;在我們得到診斷之前，不知道什么是脊柱裂。我們很感激我們能成為其中的一部分。我們正在給女兒一個光明未來的最好機會。&rdquo;艾米麗</p> <p>&nbsp;</p> <p>艾米麗參加了試驗，她的發(fā)育中的嬰兒是世界上第一個接受開創(chuàng)性治療的嬰兒。這是因為一項里程碑式的臨床試驗二十多年來，人們一直在研究人類干細胞在胎兒手術(shù)和動物建模中的應(yīng)用。這種獨一無二的治療方法，在胎兒仍在母親子宮中發(fā)育時進行，可以改善這種先天缺陷兒童的預后。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該臨床試驗于2021年春季啟動，正式名稱為&ldquo;CuRe試驗：子宮內(nèi)脊髓脊膜膨出修復的細胞治療。&rdquo;總共35名患者將接受治療。</p> <p><br />研究小組將對試驗中出生的四名嬰兒進行監(jiān)測，直至30個月大，以全面評估該程序的安全性和有效性。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該試驗的第一階段由該州干細胞機構(gòu)加州再生醫(yī)學研究所（California Institute for Regenerative Medicine）或CIRM公司。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;這項臨床試驗可以提高這么多患者的生活質(zhì)量。&rdquo;艾米麗說，她從奧斯汀趕來參加。她的女兒羅比出生于2021年9月。</p> <p>&nbsp;</p> <p>艾米麗說：&ldquo;這次經(jīng)歷比生活更重要，超出了所有人的預期。我希望這次試驗?zāi)芴岣哌@么多患者的生活質(zhì)量。我們很榮幸成為歷史的一部分。&rdquo;。</p> <p>&nbsp;</p> <p>脊柱裂也稱為脊髓脊膜膨出，發(fā)生于妊娠早期脊髓組織未能正確融合。出生缺陷可導致一系列終身認知、行動能力、排尿和排便障礙。它每年影響1500至2000名美國兒童。通常通過超聲波診斷。</p> <p>&nbsp;</p> <p>當脊髓和神經(jīng)的一部分穿過脊柱的開放部分時，就會發(fā)生脊柱裂。它會導致神經(jīng)損傷和其他殘疾。（蓋蒂圖片社）</p> <p><br />雖然出生后進行的手術(shù)有助于減少一些影響，但出生前的手術(shù)可以預防或減輕胎兒脊椎損傷的嚴重程度，這種損傷會在懷孕期間惡化。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我為這一天努力了將近25年。&rdquo;他說戴安娜&middot;法默他是世界上第一位女性胎兒外科醫(yī)生，加州大學戴維斯分校健康中心教授兼外科主任，也是該研究的首席研究員。</p> <p>&nbsp;</p> <p>脊柱裂未來治療之路</p> <p><br />作為脊髓脊膜膨出研究（MOMS）的管理在21世紀初的臨床試驗中，F(xiàn)armer曾幫助證明胎兒手術(shù)可以減少脊柱裂引起的神經(jīng)功能缺損。該研究中的許多兒童表現(xiàn)出了進步，但仍需要輪椅或腿部支架。</p> <p>&nbsp;</p> <p>招募農(nóng)民生物工程學 王愛君特別是幫助將這項工作提升到一個新的水平。他們共同推出了加州大學戴維斯分校健康外科生物工程實驗室尋找利用干細胞和生物工程提高手術(shù)效果和改善預后的方法。Farmer還推出了加州大學戴維斯分校胎兒護理和治療中心與胎兒外科醫(yī)生廣瀨信次郎和加州大學戴維斯分校兒童外科中心幾年前</p> <p>&nbsp;</p> <p>Farmer、Wang和他們的研究團隊已經(jīng)在研究將干細胞用于胎兒手術(shù)的新方法超過10年了。在這段時間里，動物模型顯示它能夠預防脊柱裂引起的癱瘓。</p> <p><br />據(jù)信，干細胞可以修復和恢復受損的脊髓組織，而不僅僅是手術(shù)所能完成的。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Farmer和Wang的初步工作證明，產(chǎn)前手術(shù)結(jié)合人類胎盤衍生間充質(zhì)基質(zhì)細胞，用生物材料支架固定在適當位置形成&ldquo;補丁&rdquo;，有助于患有脊柱裂的羔羊無明顯殘疾地行走。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;當接受干細胞移植的小羊出生時，它們能夠在出生時站立，并且?guī)缀跄軌蛘１寂?。這真是太神奇了。&rdquo;- 愛君灣克</p> <p>&nbsp;</p> <p>在加州大學戴維斯分校獸醫(yī)學院 ,Farmer和Wang，以及 多莉&middot;博杰森，大學校長再生治療獸醫(yī)研究所，開始為患有脊柱裂的狗改進手術(shù)技術(shù)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>脊柱裂是一種英國斗牛犬常見的出生缺陷經(jīng)常使它們的后軀沒有什么功能。</p> <p>&nbsp;</p> <p>但是手術(shù)和干細胞技術(shù)會改善脊柱裂犬的活動能力嗎？</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們有一對名叫Darla和Spanky的斗牛犬兄弟姐妹。王醫(yī)生很早就認出了他們，并問道，&lsquo;你認為我們可以試試嗎？&rsquo;我們說，&lsquo;是的，讓我們試試干細胞手術(shù)，跟著他們，看看他們怎么樣，&rsquo;&rdquo;貝弗利&middot;斯特格斯 ,加州大學戴維斯分校獸醫(yī)學院名譽退休教授和神經(jīng)外科醫(yī)生。</p> <p>&nbsp;</p> <p>加州大學戴維斯獸醫(yī)學院名譽教授兼神經(jīng)外科醫(yī)生貝弗利&middot;斯特格斯與一只10周大的斗牛犬Spanky一起接受了脊柱裂干細胞治療。</p> <p><br />該團隊在這些狗只有10周大的時候進行了手術(shù)。斗牛犬變成了世界上第一只成功接受手術(shù)和干細胞治療的狗。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在4個月大的時候，Darla和Spanky進行了手術(shù)后復查，他們能夠行走、跑步和玩耍。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Sturges現(xiàn)在領(lǐng)導著犬臨床試驗在加州大學戴維斯分校，評估接受手術(shù)的狗與接受手術(shù)和干細胞治療的狗之間的差異。這項研究仍在尋找出生時患有或不患有脊柱裂的牛頭犬參與。</p> <p>&nbsp;</p> <p>斯特吉斯說：&ldquo;我是一名動物愛好者和愛犬人士。對我來說，這足以讓狗得到治療，修復它，然后能夠?qū)⑵滢D(zhuǎn)化為人，幫助人們，幫助患有這種疾病的嬰兒，我的意思是沒有什么比這更好的了。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>世界上第一個CuRe試驗</p> <p><br />艾米麗參加CuRe試驗的途徑包括篩查、核磁共振掃描和采訪。當她得知自己被錄取后，她和哈里暫時搬到薩克拉門托進行胎兒手術(shù)，并在懷孕期間每周進行隨訪。</p> <p>&nbsp;</p> <p>她的胎兒手術(shù)計劃于2021年7月12日，妊娠25周零5天。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Farmer和Wang的團隊在加州大學戴維斯健康中心CIRM資助的再生治療研究所（Institute for Regenerative Cures）從胎盤組織中制造出臨床級干細胞&mdash;&mdash;間充質(zhì)干細胞。眾所周知，這些細胞是再生醫(yī)學中最有希望的細胞類型之一。</p> <p>&nbsp;</p> <p>實驗室是一個良好制造規(guī)范或GMP，人體安全使用實驗室 .在那里，他們?yōu)榘惖奶菏中g(shù)制作了干細胞貼片。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;制作干細胞貼片需要四天的時間，&rdquo;外科手術(shù)部外科生物工程中心的科學家Priya Kumar說，他領(lǐng)導著制作干細胞貼片并將其送到手術(shù)室的團隊。&ldquo;我們?nèi)〕黾毎臅r間、我們在支架上播種的時間以及我們交付的時間都至關(guān)重要。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>醫(yī)學史上第一例脊柱裂干細胞手術(shù)</p> <p><br />在艾米麗的歷史性手術(shù)過程中，一個40人的手術(shù)和細胞準備團隊進行了他們長期準備的精心舞蹈。</p> <p>&nbsp;</p> <p>艾米麗接受全身麻醉后，在她的子宮上開了一個小口，他們將胎兒浮到切口處，這樣他們可以暴露出脊椎和脊柱裂缺陷。外科醫(yī)生用顯微鏡仔細地開始修復。</p> <p>&nbsp;</p> <p>然后是真相時刻：干細胞貼片直接放置在胎兒暴露的脊髓上。然后，胎兒外科醫(yī)生關(guān)閉切口，使組織再生。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;干細胞貼片的放置順利進行。母親和胎兒做得很好！&rdquo;戴安娜&middot;法默</p> <p>&nbsp;</p> <p>該團隊宣布首次此類手術(shù)成功。</p> <p>&nbsp;</p> <p>交貨日期</p> <p><br />2021年9月20日，在懷孕35周零5天的時候，羅比通過剖腹產(chǎn)產(chǎn)下了5磅10盎司19英寸長的嬰兒。</p> <p>&nbsp;</p> <p>艾米麗說：&ldquo;我最初的擔心之一是我無法見到她，但他們把她帶到了我身邊。我第一次看到她的腳趾扭動。這讓我感到很放心，有點出乎意料。&rdquo;。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Emily and Robbie, 15 days after her birth</p> <p><br />Emily和Robbie出生后15天（加州大學戴維斯健康中心）</p> <p><br />對Farmer來說，這一天是她一直希望的。</p> <p>&nbsp;</p> <p>媽媽和寶寶都在家，身體都很好。羅比最近慶祝了她的第一個生日。</p> <p>&nbsp;</p> <p><span class="h1"><strong>給更多患有脊柱裂嬰兒的家庭帶來希望</strong></span></p> <p><br />自從艾米麗里程碑式的手術(shù)以來，又有三名CuRe試驗嬰兒出生。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在Michelle Johnson的20周超聲波檢查中，她收到了壓倒性的消息，她的孩子患有脊柱裂。</p> <p>&nbsp;</p> <p>約翰遜說：&ldquo;我們不知道診斷結(jié)果對我們的孩子意味著什么。&rdquo;。&ldquo;但我們確實知道，無論發(fā)生什么，我們都愛這個孩子，我們會盡一切努力給孩子最好的結(jié)果。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>她申請參加CuRe審判。到了25周，她接受了胎兒手術(shù)，她認為這一切都有所不同。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們可以看到一周又一周發(fā)生的巨大愈合，&rdquo;約翰遜說，他每周都會進行超聲波檢查。&ldquo;我們可以看到胎兒腦積水（腦內(nèi)積液）減少。我們可以看到嬰兒的腳踝在移動，腿在踢腿。這一進展正在演變。這真是太神奇了。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>托比亞斯（托比）馬洛維&middot;馬金尼斯出生時重7磅13盎司，長19&frac34;英寸。他大腦中沒有積液，出生后24小時內(nèi)只需要靜脈輸液和氧氣。四天后，約翰遜和她的兒子出院了。</p> <p>&nbsp;</p> <p>CuRe團隊對得出結(jié)論持謹慎態(tài)度，并表示在試驗的安全階段仍有很多需要學習的東西。該團隊將繼續(xù)監(jiān)測羅比、托比和其他試驗中的嬰兒，直到他們6歲，并在30個月時進行關(guān)鍵檢查，以查看他們是否正在行走和上廁所訓練。</p> <p>&nbsp;</p> <p>約翰遜說：&ldquo;我非常感謝能參與這一旅程，為托比和其他許多人找到治療脊柱裂的方法。&rdquo;。&ldquo;他們正在推動加州大學戴維斯分校健康中心的醫(yī)學發(fā)展，托比就是證明。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <blockquote> <p>注：本文由院校官方新聞直譯，僅供參考，不代表指南者留學態(tài)度觀點。</p> </blockquote>