<p><img src="https://info.compassedu.hk/sucai/content/1675059620784/1675059620784.jpg" width="808" height="538" />基因療法有可能治療阿爾茨海默病和帕金森病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，但它們面臨著一個共同的障礙&mdash;&mdash;血腦屏障。 現(xiàn)在，威斯康星大學麥迪遜分校的研究人員已經(jīng)開發(fā)出一種方法，可以將療法轉移到大腦的保護膜上，從而通過一系列生物藥物和治療提供全腦治療。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;目前還沒有治愈許多破壞性腦部疾病的方法。&rdquo;威斯康星發(fā)現(xiàn)研究所研究員、威斯康星大學麥迪遜分校眼科學和視覺科學與生物醫(yī)學工程教授 Shaoqin &ldquo;Sarah&rdquo; Gong 說。 &ldquo;創(chuàng)新的以大腦為目標的遞送策略可能會通過無創(chuàng)、安全和高效地遞送 CRISPR 基因組編輯器來改變這一點，這反過來又會導致針對這些疾病的基因組編輯療法。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>CRISPR 是一種用于編輯基因的分子工具包（例如，糾正可能導致疾病的突變），但該工具包只有在能夠通過安檢到達工作地點時才有用。 血腦屏障是一種膜，可選擇性地控制進入大腦的通路，篩選出可能存在于血液中的毒素和病原體。 不幸的是，障礙阻止了一些有益的治療，如某些疫苗和基因治療包，無法達到它們的目標，因為它們與敵對的入侵者混為一談。</p> <p>&nbsp;</p> <p>將治療藥物直接注入大腦是繞過血腦屏障的一種方法，但它是一種侵入性手術，只能進入附近的腦組織。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;大腦基因治療和基因組編輯治療的前景取決于將核酸和基因組編輯器安全有效地輸送到整個大腦。&rdquo;Gong 說。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在最近發(fā)表在 Advanced Materials 雜志上的一項研究中，Gong 和她的實驗室成員，包括博士后研究員和該研究的第一作者 Yuyuan Wang，描述了一個由二氧化硅制成的納米級膠囊的新系列，可以將基因組編輯工具攜帶到許多 身體周圍的器官，然后無害地溶解。</p> <p>&nbsp;</p> <p>通過用葡萄糖和源自狂犬病病毒的氨基酸片段修飾二氧化硅納米膠囊的表面，研究人員發(fā)現(xiàn)納米膠囊可以有效地穿過血腦屏障，從而在小鼠中實現(xiàn)全腦基因編輯。 在他們的研究中，研究人員展示了二氧化硅納米膠囊的 CRISPR 貨物成功編輯小鼠大腦中基因的能力，例如與阿爾茨海默病相關的淀粉樣蛋白前體蛋白基因。</p> <p>&nbsp;</p> <p>由于納米膠囊可以重復和靜脈內給藥，因此它們可以獲得更高的治療效果，而不會冒更多局部化和侵入性方法的風險。</p> <p>&nbsp;</p> <p>研究人員計劃進一步優(yōu)化二氧化硅納米膠囊的大腦靶向能力，并評估它們在治療各種腦部疾病方面的作用。 這種獨特的技術也正在研究用于將生物制劑輸送到眼睛、肝臟和肺部，這可能會導致針對其他類型疾病的新基因療法。</p> <p>&nbsp;</p> <blockquote> <p>注：本文由院校官方新聞直譯，僅供參考，不代表指南留學態(tài)度觀點。</p> </blockquote>