<p>骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種以干細胞紊亂為特征的血癌，其健康紅細胞的產生出現了問題。這些患者沒有治療方法，但一些藥物確實有助于減緩疾病的進展。</p> <p>&nbsp;</p> <p>患有這種疾病的人往往會繼續(xù)發(fā)展為急性髓細胞白血病（AML），大約一半的人在18個月到兩年的治療期間對現有的MDS治療產生耐藥性。這些患者嚴重依賴紅細胞輸注，由于血液中的鐵超載，這可能會帶來疼痛和危險。這意味著發(fā)現治療這種疾病的新方法并防止其發(fā)展為白血病非常重要。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在他們的研究中，發(fā)表于科學轉化醫(yī)學今天，科學家分析了42名MDS患者的血樣。他們發(fā)現COASY酶在調節(jié)骨髓中紅細胞生成方面至關重要。MDS患者酶的部分缺失嚴重干擾紅細胞生成，導致貧血。</p> <p>&nbsp;</p> <p>然后，他們測試了他們是否可以通過補充維生素B5等治療來提高紅細胞生成。維生素B5或另一種代謝物琥珀酰輔酶A的治療可以提高紅細胞的成熟度。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Barts癌癥研究所的小組組長兼該研究的主管Kevin Rouault-Pierre說：&ldquo;目前對MDS的治療通常與生活質量下降以及進展為白血病的風險增加有關。了解這種干細胞疾病背后的生物學是開啟未來新治療方法的關鍵。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們下一步將進一步研究如何促進紅細胞生成，并在臨床試驗中測試新的治療方法。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>Syed Mian是克里克造血干細胞實驗室的博士后研究員，他與Barts癌癥研究所的Celine Philippe博士后培訓研究員合著，他說：&ldquo;鑒于我們的老年人口正在增加，年齡是MDS發(fā)展的主要風險因素，我們將開始看到越來越多的人患有這種血癌。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;貧血相關癥狀，如慢性疲勞，在MDS中常見，目前的紅細胞輸注雖然很重要，但也有潛在的并發(fā)癥，還需要大量的人力和財力。因此，我們必須找到其他方法來調節(jié)長期紅細胞生成在這些患者中。我們的研究結果也可能有助于治療其他常見貧血患者的疾病。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>-ENDS（結束）-</p> <p>&nbsp;</p> <p>有關更多信息，請聯(lián)系：按@qmul.ac.uk或按@crick.ac.uk或44（0）20 3796 5252</p> <p>&nbsp;</p> <p>編輯注釋</p> <p>&nbsp;</p> <p>證明人：Mian，SA。等. (2023). 維生素B5和琥珀酰輔酶A改善SF3B1突變性骨髓發(fā)育不良患者無效的紅細胞生成。科學轉化醫(yī)學.</p> <p>&nbsp;</p> <p>弗朗西斯&middot;克里克研究所是一家生物醫(yī)學發(fā)現研究所，致力于了解健康和疾病的基礎生物學。它的工作有助于理解疾病發(fā)展的原因，并將發(fā)現轉化為預防、診斷和治療癌癥、心臟病、中風、感染和神經退行性疾病等疾病的新方法。</p> <p>&nbsp;</p> <p>作為一個獨立組織，其創(chuàng)始合作伙伴包括醫(yī)學研究委員會（MRC）、英國癌癥研究中心（Cancer Research UK）、威康大學（Wellcome）、倫敦大學學院（UCL）、倫敦帝國理工學院（Imperial College London）和倫敦國王學院（King&rsquo;s College）。</p> <p>&nbsp;</p> <p>克里克大學成立于2015年，2016年遷入倫敦市中心一座全新的最先進的建筑，匯集了1500名科學家和跨學科協(xié)作的支持人員，使其成為歐洲最大的生物醫(yī)學研究機構。</p> <p>&nbsp;</p> <p><span class="h1"><strong>關于巴特斯癌癥研究所</strong></span></p> <p>&nbsp;</p> <p>BCI是倫敦瑪麗女王大學醫(yī)學和牙科學院的一部分，也是英國五大癌癥研究中心之一。我們的首要目標是確保我們的研究&mdash;&mdash;旨在確定預防癌癥的方法并開發(fā)更好的診斷技術和治療&mdash;&mdash;與癌癥患者相關，并將對癌癥患者產生影響。</p> <p>&nbsp;</p> <blockquote> <p>注：本文由院校官方新聞直譯，僅供參考，不代表指南者留學態(tài)度觀點。</p> </blockquote>